В небольшом исследовании ученые успешно использовали генную терапию для укрепления иммунной системы 12 пациентов с ВИЧ. Они извлекли белые кровяные клетки пациентов для редактирования генов в них, а затем ввели их обратно в пациентов. Некоторые из пациентов, которые показали снижение вирусной нагрузки, отказались от лекарств в борьбе с ВИЧ полностью. На самом деле, один из пациентов не показал никаких заметных следов ВИЧ вообще после такой терапии. Исследователи считают, что они впервые использовали редактирование генов в организме человека.
В состав группы входили исследователи из университета Пенсильвании и колледжа Альберта Эйнштейна из Нью-Йорка. Карл Х. Джун, старший автор исследования и профессор Перельман говорят: «Это исследование показывает, что мы можем безопасно и эффективно проектировать собственные Т-клетки больного с ВИЧ, чтобы имитировать естественную устойчивость к вирусу без использования медицинских препаратов». Он говорит, что результаты укрепили их веру в то, что редактирование Т-клеток является ключом к устранению необходимости применять антиретровирусные препараты в течение всей жизни. «Это может даже привести к «функциональным лечебным подходам ВИЧ / СПИД», добавляет Джун.
Исследователи сообщают, что данный метод оказался безопасным, и пациенты проявили большую терпимость к нему, а модифицированные Т-клетки продолжают «работать» в организме пациентов длительное время. Вирусная нагрузка ВИЧ упала у четырех из 12 пациентов, лечение которых было прервано на вирусной нагрузкой ВИЧ через четыре недели. Один пациент показал абсолютное снижение уровней вирусов ВИЧ и полностью отказался от медикаментозного лечения. Позже ученые обнаружили, что у этого пациента уже была одна естественная копия мутации гена CCR5.